Lijek, poznat kao KarXT, cilja muskarinske receptore u mozgu, koji prenose signale neurotransmitera između neurona i drugih stanica. Aktivacija ovih receptora prigušuje otpuštanje dopamina, koji je odgovoran za glavne simptome shizofrenije, kao što su halucinacije i deluzije.

Ali muskarinsko signaliziranje modulira i druge moždane sklopove uključene u spoznaju i emocionalnu obradu. Ovaj način djelovanja daje KarXT-u sveobuhvatniji terapeutski učinak od drugih terapija shizofrenije.

U kliničkim ispitivanjima, KarXT ne samo da je ublažio temeljne simptome shizofrenije, već je pokazao i znakove poboljšanja kognitivnih funkcija, izbjegavajući mnoge opterećujuće nuspojave koje se obično povezuju sa starijim antipsihoticima.

KarXT je samo prvi od mnogih kandidata za lijekove sljedeće generacije dizajniranih za uključivanje muskarinskih receptora u mozgu. Nekoliko naknadnih terapija za shizofreniju već je u ili se približava kliničkim ispitivanjima, obećavajući  poboljšanu podnošljivost i prikladnije rasporede doziranja.

KarXT vuče korijene iz ranih 1990-ih, kada su istraživači započeli razvijati ksanomelin — sredstvo za aktiviranje muskarina namijenjeno uglavnom jačanju pamćenja kod ljudi s Alzheimerovom bolešću, ali je istraživan i kao potencijalni lijek za shizofreniju

Ispitivanja su pokazala da lijek nudi i antipsihotičke i kognitivne prednosti. Ali ksanomelin je također uzrokovao mučninu, povraćanje i bolove u želucu - jer su muskarinski receptori aktivni u crijevima kao iu mozgu - što je navelo istraživače da na kraju odbace lijek.

Godinama kasnije, izvršni direktor biotehnologije Andrew Miller osmislio je strategiju za oživljavanje terapije. Prepoznao je da primjena sredstva za aktiviranje muskarina zajedno s drugim spojem koji blokira učinke ksanomelina izvan mozga može održati kognitivne i antipsihotičke prednosti bez izazivanja ozbiljnih gastrointestinalnih smetnji.

Godine 2009. Miller je osnovao tvrtku Karuna Therapeutics sa sjedištem u Bostonu, Massachusetts. Karuna je kombinirao xanomeline s lijekom koji se zove trospium. Ova dobro poznata molekula blokira muskarinske receptore i ne prolazi krvno-moždanu barijeru, što znači da selektivno sprječava nuspojave u crijevima bez ometanja djelovanja ksanomelina u mozgu.

U kliničkim ispitivanjima, tableta dva u jednom nadmašila je placebo u ublažavanju karakterističnih simptoma shizofrenije, bez debljanja, sedacije ili problema s kretanjem koji se obično povezuju s postojećim antipsihoticima. Nuspojave KarXT-a bile su uglavnom ograničene na probavne smetnje, koje su obično nestajale nakon tjedan ili dva svakodnevne upotrebe.

Bilo je i snažnih znakova kognitivne koristi, s preliminarnim pokazateljima da bi KarXT također mogao pomoći u ublažavanju simptoma kao što su otupljeni afekt i nedostatak motivacije.

Lijek ima nekoliko nedostataka. Kao prvo, zahtijeva primjenu dva puta dnevno, a studije pokazuju da su češći rasporedi doziranja povezani s višim stopama nepridržavanja i prekida liječenja kod osoba sa shizofrenijom. Mnogi antipsihotici sada dostupni u obliku dugodjelujućih injekcija, za koje je potrebno samo nekoliko doza godišnje.

KarXT također dolazi s predviđenom cijenom od otprilike 20.000 američkih dolara godišnje, što izaziva zabrinutost među zdravstvenim ekonomistima o njegovoj isplativosti u usporedbi s alternativama.