EMA podržava prvu terapiju za liječenje akutne jetrene porfirije
Marija Škrlec, mag. pharm
05.02.2020.
EMA-in Odbor za lijekove za ljudsku uporabu (CHMP) preporučio je odobrenje za promet givosirana, prvog lijeka za akutnu jetrenu porfiriju (engl. acute hepatic porphyria, AHP) za bolesnike u dobi od 12 godina i više.
Pacijenti s AHP-om mogu osjetiti jaku abdominalnu bol, povraćanje i poremećaje živčanog sustava, uključujući napadaje, depresiju i tjeskobu. Poremećaj je potencijalno fatalan kao rezultat potencijalne paralize i respiratornog zastoja tijekom pogoršanja bolesti.
Mišljenje odbora prati razmatranje podataka o sigurnosti i djelotvornosti iz kliničke studije faze 3 koja je obuhvatila 94 pacijenta s AHP-om koji su doživjeli dva ili više napada tijekom posljednjih 6 mjeseci. Pacijenti koji su primali givosiran imali su značajno smanjene godišnje napadaje i bol te bolju kvalitetu života.
Aktivna tvar lijeka, givosiran, sastoji se od kratkog sintetičkog lanca genetskog materijala zvanog mala interferirajuća RNA (engl. short interfering RNA, siRNA) koji je osmišljen da ometa proizvodnju enzima koji su uključeni u rani korak stvaranja hema.
Blokiranje ovog koraka trebalo bi spriječiti proizvodnju tvari koje se nakupljaju u tijelu i koje uzokuju simptome bolesti.
