Nedostatak vitamina D faktor je rizika za multiplu sklerozu (MS) i povezan je s rizikom od aktivnosti bolesti, ali podaci o dobrobiti suplementacije su proturječni.

Cilj ovog ispitivanja bio je procijeniti učinkovitost visoke doze kolekalciferola kao monoterapije u smanjenju aktivnosti bolesti u bolesnika s klinički izoliranim sindromom (CIS) tipičnim za MS.

Ispitivanje je bilo paralelno, dvostruko slijepo, randomizirano placebom kontrolirano kliničko ispitivanje u 36 MS centara u Francuskoj. Regrutirani su neliječeni bolesnici s CIS-om u dobi od 18 do 55 godina s trajanjem CIS-a kraćim od 90 dana, koncentracijom vitamina D u serumu manjom od 100 nmol/L i dijagnostičkom slikom magnetskom rezonancijom (MRI) koja zadovoljava kriterije iz 2010. za diseminaciju u prostoru ili 2 ili više lezija i prisutnost oligoklonskih traka.

Pacijenti su randomizirani u omjeru 1:1 da primaju oralni kolekalciferol od 100 000 IU  ili placebo svaka 2 tjedna tijekom 24 mjeseca.

Primarna mjera ishoda bila je aktivnost bolesti, definirana kao pojava relapsa i/ili MRI aktivnost (nove i/ili lezije s pojačanim kontrastom) tijekom 24 mjeseca praćenja, također su analizirani kao zasebni sekundarni ishodi.

Od 316 uključenih i randomiziranih sudionika (medijan dobi, 34 godine; 70% žena), primarna analiza uključila je 303 pacijenta (95,9%) koji su uzeli najmanje 1 dozu ispitivanog lijeka, a 288 (91,1%) konačno je završilo 24-mjesečno ispitivanje. Aktivnost bolesti primijećena je kod 94 bolesnika (60,3%) u skupini koja je primala vitamin D i 109 bolesnika (74,1%) u skupini koja je primala placebo, a srednje vrijeme do aktivnosti bolesti bilo je dulje u skupini koja je primala vitamin D. Sva 3 sekundarna MRI ishoda prijavila su značajne razlike u korist skupine vitamina D naspram placebo skupine. Svih 10 sekundarnih kliničkih ishoda nije pokazalo značajnu razliku, uključujući recidiv, koji se dogodio kod 28 pacijenata (17,9%) u skupini koja je primala vitamin D naspram 32 (21,8%) u skupini koja je primala placebo. Rezultati su bili slični u podskupini od 247 pacijenata koji su na početku liječenja ispunjavali ažurirane dijagnostičke kriterije za relapsno-remitentnu MS iz 2017. Teške nuspojave javile su se kod 17 pacijenata u skupini koja je primala vitamin D i 13 u skupini koja je primala placebo, od kojih nijedna nije bila povezana s kolekalciferolom.

Oralni kolekalciferol od 100 000 IU svaka 2 tjedna značajno je smanjio aktivnost bolesti u CIS-u i ranoj relapsno-remitentnoj MS. Ovi rezultati zahtijevaju daljnje istraživanje, uključujući potencijalnu ulogu pulsnih visokih doza vitamina D kao dodatne terapije.