Trenutno ne postoji lijek za ovu progresivnu bolest, iako je bilo obećavajućih rezultata istraživanjem antisense oligonukleotida. Ove molekule mogu premostiti dio gena koji blokira efektivnu proizvodnju distrofina. U oko 13% oboljelih pogođena je regija gena exon 51, što znači da se produkcija zaustavlja upravo na ovom mutiranom mjestu. Vezanjem na upravo ovaj dio, oligonukleotidna molekula omogućuje nastavak proizvodnje. Istraživači sa Instituta za zdravlje djece Sveučilišta u Londonu, na čelu s Francescom Muntoniem, na 7 su pacijenata testirali intramuskularnu primjenu AVI-4658, vrstu antisense oligonukleotida, fosforodiamidat morfolino oligomer, koji odgovara exonu 51. Injekcije su primjenjene u mišić ekstenzor prstiju jedne noge, a 4 tjedna nakon primjene napravljena je biopsija mišića obje noge. Pokazalo se kako je na strani primjene exon 51 doista premošten te produkcija distrofina povećana, bez pojave ikakvog lokalnog ili sistemskog štetnog učinka. Daljnje ispitivanje optimalne doze kao i sigurnosti ponavljane primjene su nužne. Također potrebno je pronaći molekule za premoštenje oko 10 drugih egzona involviranih u pojavu bolesti u ostalih 87% bolesnika.

Maja Strineka, dr. med.