FDA je odobrio prvi ciljani lijek za karcinom žučnih kanala
Marija Škrlec, mag. pharm
28.04.2020.
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je ubrzano odobrenje nove ciljane terapije - pemigatiniba, inhibitora oralne kinaze - za uporabu kod nekih bolesnika s kolangiokarcinomom, rijetkim karcinomom žučnih kanala.
Odobreno je za upotrebu kod bolesnika s uznapredovalim kolangiokarcinomom koji su prethodno primljeni na liječenje i koji imaju tumore s fuzijom ili drugim preuređenjem FDFR2 gena, odnosno gena za receptore za fibroblastni faktor rasta 2.
U kliničkog ispitivanju sudjelovalo je 107 pacijenata koji su koji su prethodno bili liječeni i koji su imali tumore s FGFR2 fuzijom ili preuređenjem. Svi su pacijenti primali pemigatinib jednom dnevno tijekom 14 dana, nakon čega je slijedila pauza od 7 dana, u 21-dnevnim ciklusima, sve dok bolest nije napredovala ili pacijent nije imao nerazumnu razinu nuspojava. Pacijenti su podvrgnuti skeniranju svakih 8 tjedana radi procjene ukupne stope odgovora, koja je bila 36% (38 ispitanika).
Među tih 38 pacijenata, 24 je pacijenta (63%) imalo odgovor koji je trajao 6 mjeseci ili duže, a kod 7 je pacijenata (18%) odgovor trajao 12 mjeseci ili duže.
