Pitolizant je selektivni antagonist/inverzni agonist histaminskih H₃ receptora s novim mehanizmom djelovanja, odnosno povećava sintezu i oslobađanje histamina, neurotransmitera koji potiče buđenje u mozgu. Daje se peroralno jedanput dnevno, ujutro nakon buđenja.

Učinkovitost pitolizanta procijenjena je u dvije randomizirane, dvostruko slijepe, placebo kontrolirane studije u kojima je sudjelovao 261 pacijent s narkolepsijom s ili bez katapleksije (nagli epizodični gubitak mišićne funkcije). Liječenje je trajalo 8 tjedana, s 3-tjednom fazom titracije doze, nakon čega je slijedila 5-tjedna faza stabilne doze.

U obje studije pitolizant je pokazao statistički značajno poboljšanje EDS-a, mjereno prema Epworth Sleepiness Scale vrijednosti.

Najčešće nuspojave (koje su se pojavile u ≥5% bolesnika i koje su bile dva puta češće nego u placebo skupini) uz primjenu pitolizanta bile su nesanica (6%), mučnina (6%) i anksioznost (5%).

Pitolizant je kontraindiciran u bolesnika s teškom jetrenom bolešću. Rizik od produženja QT intervala može biti veći kod bolesnika s bolešću jetre ili bubrega. Pitolizant se ne preporučuje bolesnicima s bubrežnom bolešću u terminalnom stadiju.

Odobrenje ovog lijeka pruža ljudima koji žive s narkolepsijom novu i važnu mogućnost liječenja.